Le vorétigène néparvovec (Luxturna) est une thérapie génique indiquée pour le traitement des personnes présentant une déficience visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire causée par la mutation du gène RPE65.
Ce traitement est approuvé par Santé Canada pour le traitement des adultes et des enfants âgés de 4 à 65 ans. Il s’agit d’une thérapie génique ponctuelle administrée par injection sous-rétinienne.
Le processus d’administration du vorétigène néparvovec nécessite une expertise et un équipement spécialisés qui ne sont disponibles que dans certains hôpitaux ontariens.
Hôpitaux ontariens participants
- Centre des sciences de la santé Sunnybrook
- The Hospital for Sick Children
Choses à savoir avant d’orienter un patient
- Pour orienter un patient, vous devez être un ophtalmologiste autorisé à exercer en Ontario.
- Le patient doit avoir une carte Santé valide de l’Ontario.
Si vous avez des questions au sujet du financement ou de l’inscription, veuillez envoyer un courriel aux Programmes provinciaux de remboursement des médicaments.
Veillez à n’envoyer aucun renseignement personnel sur la santé à Santé Ontario.
Inscription d’un patient
- Entrez en contact avec Hospital for Sick Children (Dre Elise Heon).
- Vérifiez que votre patient répond à tous les critères d’admissibilité énumérés dans la section suivante.
- Hospital for Sick Children effectuera une évaluation clinique, confirmera l’admissibilité du patient et déterminera quel hôpital administrera le traitement.
L’établissement de traitement inscrira ensuite le patient en remplissant le formulaire d’inscription et en le soumettant par l’entremise de notre système en ligne, eClaims
Critères d’admissibilité
Le patient doit répondre à tous les critères suivants :
Être porteur ou porteuse de mutations bi-alléliques du gène responsable de la production de la protéine de 65 kDa de l’épithélium pigmentaire rétinien (RPE65), avec un diagnostic confirmé par un laboratoire agréé utilisant des méthodes d’essai validées et établi par des généticiens médicaux/cliniques.
Posséder suffisamment de cellules rétiniennes viables dans chaque œil à traiter, tel que déterminé par un spécialiste des maladies rétiniennes héréditaires par des moyens non invasifs comme une tomographie en cohérence optique (TCO) et/ou une ophtalmoscopie et par au moins un des critères suivants :
- rétine d’une épaisseur supérieure à 100 µm au niveau du pôle postérieur, selon la TCO,
- présence d’au moins 3 surfaces papillaires sans atrophie ou dégénérescence pigmentaire au niveau du pôle postérieur;
- champ visuel résiduel dans les 30 degrés du point de fixation, mesuré avec un isoptère III4e ou un équivalent,
- seuil de sensibilité à la lumière en plein champ (FST) mesurable
Être âgé(e) de 4 à 65 ans
Avoir une acuité visuelle inférieure à 20/60 (pour les deux yeux) ou champ visuel inférieur à 20 degrés ou FST mesurable
N’avoir jamais reçu de traitement par vorétigène néparvovec
Document connexe
Politique du programme de financement des traitements à coût élevé
Découvrez les processus de demande de financement et de remboursement du vorétigène néparvovec en Ontario.